随着人口老龄化进程加速，骨质疏松症已成为我国重要的公共健康问题，严重危害中老年人的身体健康和生活质量。双膦酸盐是目前防治绝经后骨质疏松症的一线药物；地舒单抗是一种全人源单克隆抗体，于2020年6月在我国上市。但我国临床工作者对地舒单抗的应用经验不足，对其进行药物经济学评价尤为重要。基于此，天津医科大学朱宪彝纪念医院药剂科主任赵振宇团队2022年开展了一项研究，对国外有关地舒单抗对比阿仑膦酸盐治疗骨质疏松的药物经济学研究评价方法及结果进行总结分析，以期为我国骨质疏松的临床用药治疗决策提供参考。

PART

01

研究方法

PART

02

研究结果

共检索获得相关文献653篇，筛选后最终纳入6篇。

文献基本信息和质量评价结果

表1.纳入文献的基本信息和质量评价结果

模型结构及要素

表2.纳入文献的模型结构及要素

健康状态及效用值

纳入文献健康状态多基于随机对照试验，状态效用值源自既往文献研究。地舒单抗对比阿仑膦酸盐干预方案研究中，4篇文献模型设计的疾病健康状态类似，为健康、髋部骨折、后髋部骨折、椎体骨折、后椎体骨折、其他骨质疏松引起骨折、腕部骨折、死亡，其效用值多源自既往文献研究。1篇文献研究模型中疾病健康状态仅为髋部骨折和非髋部骨折；其中，Yoshizawa等研究中的马尔可夫模型涉及12个健康状态，包括无事件、髋部骨折、髋部骨折后、2次髋部骨折、2次髋部骨折后、椎体骨折、椎体骨折后、2次椎体骨折、2次椎体骨折后、退出、死亡。

成本项目和来源

本研究纳入文献测算了直接成本，其中包括各健康状态的挂号费、药费、治疗费、检查费、护理费、监护费等；Mori等同时从全社会角度和卫生体系角度进行研究。不同研究之间总成本相差较大，与患者的平均年龄、疾病状态、用药方式、检查项目有较大关系（表3）。

表3.纳入文献药物经济学评价结果

健康产出

在所纳入文献中，健康产出采用生命年（LY）及质量调整生命年（QALY）衡量。与对比剂阿仑膦酸盐相比，地舒单抗可延长患者的生存期、提高生存质量，可提高0.006~0.050QALY。

药物经济学评价

地舒单抗对比阿仑膦酸盐的6篇文献均为地舒单抗用于骨质疏松症治疗。其中，4篇评价结果显示，地舒单抗对比阿仑膦酸盐更具经济性；1篇评价结果显示，地舒单抗的价格若降至当前价格的50%以上，其相比阿仑膦酸盐才具有经济性；1篇评价结果显示，若地舒单抗的增量成本-效果比（ICER）大于意愿支付阈值，则阿仑膦酸钠方案更加经济。

敏感性分析

在所纳入文献中，4篇进行了确定性敏感性分析和概率敏感性分析，1篇采用了确定性敏感性分析，1篇采用了概率敏感性分析。进行敏感性分析的因素主要药品价格、住院天数、治愈率、贴现率等。多数研究进行敏感性分析后显示其评价结果具有稳定性：Ström等研究显示，评价结果对成本具有敏感性；Jönsson等研究表明，当纳入胃肠道不良事件时，地舒单抗对比阿仑膦酸盐的ICER有所改善；Silverman等和Yoshizawa等的研究显示，地舒单抗与阿仑膦酸盐的ICER对地舒单抗治疗髋部骨折相对风险的变化最为敏感。

PART

03

讨论及结论

本研究对地舒单抗治疗骨质疏松的药物经济学评价研究方法和结果进行了描述性分析，结果显示，地舒单抗的药物经济学评价研究主要采用马尔可夫模型，模型结构较成熟；成本主要考虑直接成本，数据主要源自医保数据库等；效用根据健康状态效用值进行估算，效用值多源自既往研究；敏感性分析采用确定性敏感性分析和概率敏感性分析，主要影响因素为成本；多数情况下，地舒单抗治疗骨质疏松具有经济性。

虽然成本-效果分析方法的适用范围非常广泛，但本研究也存在一定局限性，即成本-效果分析适用于在≥2个备选方案中必须选择其一的情况，并不能判断单一方案的绝对意义上的经济性（即是否总产出大于总投入），只能在≥2个的方案中比较并进行选择。因此，我国学者在开展相关药物经济学评价时可参考本研究，进而为该药的临床合理使用以及相关卫生决策提供依据。

专家简介

赵振宇

天津医科大学朱宪彝纪念医院

美国明尼苏达大学认证MTM药师、主任药师，药学博士，硕士生导师，现任天津医科大学朱宪彝纪念医院药剂科主任、药物临床试验机构办公室主任。

现任中华中医药学会中药实验药理委员会常务委员，中国医药教育协会临床合理用药专业委员会常务委员，中国药理学会治疗药物监测研究专业委员会委员，中国药理学会药源性疾病专业委员会委员，中国民族卫生协会药学分会天津学组主任委员，天津市药学会第八届常务理事，天津市药学会药学服务专业委员会主任委员，天津市药学会老年药学专业委员会副主任委员，天津市中西结合学会中药专业委员会副主任委员，天津市医师协会变态反应专业委员会常务委员。

承担及参与国自然、科技部、市科委及市卫计委各类课题20余项，发表论文70余篇。获天津市科技进步及发明奖4项，发明专利3项。